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世界上第一个干细胞治疗为自身免疫性疾病患者取得了“巨大成果”
中国宣布首例自身免疫性疾病患者在使用 CRISPR 技术改造的转基因免疫细胞治疗后康复。
据中国国际电视网（CGTN）报道，三名中国患者（一名女性和两名男性）是第一批使用由供体细胞制成的转基因免疫细胞而不是从自己体内收集的细胞接受自身免疫性疾病治疗的人。
其中一位名叫龚的接受者患有系统性硬化症，这种疾病会影响结缔组织，并可能导致皮肤硬化和器官损伤。报告称，接受治疗三天后，他报告病情有所改善。
该试验由上海海军军医大学风湿病学家徐虎杰领导。
龚说，接受治疗几天后，他的手指和嘴巴就可以重新活动了，他也感觉皮肤放松并恢复正常。
CGTN的报道还称，他能够在两周内恢复办公室工作。
而且，这次手术已经一年前完成，患者至今健康状况良好。
嵌合 T 细胞受体或嵌合抗原受体 (CAR) 是从患者体内提取的 T 细胞，并在实验室中进行基因改造以攻击有缺陷的细胞，已显示出治疗包括血癌在内的多种疾病的前景。
《自然》杂志发表的一篇研究论文报告称，患者在接受治疗六个月后病情得到缓解。
据CGTN报道，清华大学免疫学家林欣证实：“临床结果是巨大的。”
该过程通常从患者来源的 T 细胞开始。然后用专门针对 B 细胞的嵌合抗原受体 (CAR) 蛋白增强细胞。
科学家使用基因编辑工具 CRISPR-Cas9 消除了 T 细胞中的 5 个基因。
一旦重新注射到患者体内，CAR T 细胞就会增殖并开始靶向 B 细胞。
改造后的细胞在患者体内存活数周后消失。然而，新的健康 B 细胞会自行恢复，而有缺陷的细胞则不会。
接受治疗的女性42岁，患有一种自身免疫性肌病，会导致虚弱和疲劳。
即使经过六个月的治疗，她的病情仍得到缓解。她分别于 2023 年 6 月和 8 月开始治疗。
该临床试验的详细结果发表在《细胞》杂志上。